本报讯 （记者 吴庭培） 7月15日，贵州医科大学第二附属医院血友病治疗中心成功为一名A型血友病患者实施马塔西单抗（一种靶向TFPI的非因子疗法）皮下注射治疗。这是该创新疗法2025年11月在国内获批上市后，贵州省首次应用于临床，标志着我省血友病诊疗从“按需止血”迈入“规律预防”的新阶段。

患者卿某，男性，32岁，确诊A型血友病已逾20年。此前长期依赖重组人凝血因子Ⅷ替代治疗，因反复关节出血需频繁静脉输注，且因工作常年外地出差，治疗难以规律维持，导致多个关节出现不可逆变形，日常活动受限。在得知贵州医科大学第二附属医院系黔东南州唯一通过“中国罕见病联盟”评审授牌的血友病规范化治疗中心（2022年6月授牌）后，卿某专程来院就诊，表达了对非因子疗法的强烈意愿。经中心团队系统评估、充分沟通及用药准备，于7月15日顺利完成首剂给药。

与传统替代疗法不同，马塔西单抗通过皮下注射、每周一次固定剂量给药，无需频繁静脉穿刺，且携带方便，极大地降低了患者的治疗负担。卿某在用药后表示：“终于不用再被针头拴住，出差也能自己按时用药，感觉生活真正回到了正轨。”

贵州医科大学第二附属医院血液科主任、翁义院区执行副院长张俊介绍，该中心四年多来已为数十名血友病患者提供规范化诊疗服务，2025年国家新版指南将非因子疗法纳入正规推荐后，中心迅速完成人员培训与流程优化，确保新疗法安全落地。“首例应用既是政策红利的具体体现，也是我们践行‘加强罕见病综合防治’要求的实际行动。”

据悉，马塔西单抗是我国药品审评审批改革及罕见病“关爱计划”政策推动下加速上市的创新药，通过靶向组织因子途径抑制物（TFPI）实现凝血再平衡，为非因子治疗开辟全新路径。此次贵州首例的成功实施，不仅为本地血友病患者提供了“功能性治愈”方向的新选择，也为罕见病全生命周期管理在基层医疗机构的落地积累了宝贵经验。

贵州医科大学第二附属医院血液科主任、翁义院区执行副院长张俊表示，将继续依托规范化治疗中心平台，推动优质医疗资源下沉，让更多罕见病患者享受到“预防为主、全程照护”的诊疗服务，助力“健康中国”战略在黔东南大地生根开花。